‘1회 27억원’ 희귀질환 치료제 ‘졸겐스마주’ 건강보험 급여 적정성 인정됐다

건강보험심사평가원

1회 투여 가격이 27억원에 달하는 초고가 약제 ‘졸겐스마주’(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.

12일 건강보험심사평가원(심평원)은 제5차 약제급여평가위원회 심의 결과 한국노바티스의 졸겐스마주에 대해 급여의 적정성이 있다는 평가를 내렸다고 밝혔다. 다만 심의 결과에는 ‘요양급여 사전 승인, 환자 단위 성과 기반 위험분담 및 총액제한 적용’이라는 조건이 붙었다. 이 약제는 향후 국민건강보험공단과 제약사 간 약가 협상 등을 거치면 건강보험을 적용받을 수 있게 된다.

졸겐스마주는 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환인 척수성 근위축증(SMA)을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제다. SMA는 퇴행성 신경질환의 일환으로 척수 등 중추신경계 내 운동신경세포의 기능 손상을 야기시켜 근위축 등이 발생한다. 졸겐스마주를 단 한 번 투약하면 정상 활동까지 기대할 수 있는 것으로 알려져 있다. 졸겐스마주는 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 품목허가를 받았는데, 당시 미국에서 책정된 판매가격은 210만 달러(약 27억원)에 달했다.

한편 위원회는 펙수클루정40㎎ 등 4품목(성분명 펙수프라잔염산염)에 대해서는 ‘평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다’고 판단했다. 펙수클루정40㎎은 미란성 위식도역류질환 치료제로 대웅제약이 개발한 국산 신약이다.

위원회는 또 알츠하이머형 치매 증상 치료제인 셀트리온 아이큐어의 도네리온/도네시브 패취 87.5, 175㎎(도네페질)에 대해 ‘평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다’고 심의했다.

성인 편두통 예방 약제인 한국릴리의 ‘앰겔러티120㎎/㎖프리필드펜주, 시린지주’에 대해서도 ‘급여의 적정성이 있다’고 판단했다.